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寻药海南“医疗特区” 境外新药同步使用是如何做到的 [复制链接]

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应用本科


      
      经济观察网 记者 瞿依贤7月28日,46岁的胃肠道间质瘤患者黄先生来到鳌超级医院,登记、分房、入院,服下三粒共计150mg的新药瑞普替尼(Ripretinib)。
      
      黄先生2009年在海南省人民医院确诊胃肠道间质瘤,此前服用过三种药——格列卫(伊马替尼)、索坦(舒尼替尼)和瑞戈非尼。但多年服药,他的身体已经产生耐药性,“对我的身体来说已经达到极限,这些药控制不住肿瘤增长了”。
      
      瑞普替尼是全球首款用于四线胃肠道间质瘤治疗的创新药物,5月15日在美国获批。对黄先生这样一二三线治疗失败的患者来说,能用上这款四线治疗药物意味着新的机会。
      
      然而,这款药在中国的上市申请刚刚获得受理,尚未正式获批。按照正常流程,一款新药要在国内上市,时间至少以年计算。
      
      对黄先生来说,这个过程太漫长。不过,事情在海南鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称“乐城先行区”)出现了转机。
      
      黄先生的主治医生、海南省肿瘤医院结直肠外科主任赵曦在7月提出用药申请,7月底就实现了首次用药,跟以往新药进入中国动辄三五年的速度相比,这几乎可以算首个实现中美同步使用的药物。
      
      同步用药得益于乐城先行区的政策。
      
      2013年经国务院批准设立的乐城先行区,允许进口、使用尚未在国内获批的新药、器械与设备,被业内称为“医疗特区”。
      
      患者可以到乐城先行区的医疗机构提出使用新药、器械与设备的要求,经临床医生诊断,药监部门批准引进后可以使用。
      
      从2018年4月第一例特许引进到今年6月上旬,鳌乐城先行区进口特许药械品种首例使用突破100例,同时引进了51种肿瘤药、48种罕见病药,包括乳腺癌新药帕妥珠单抗、瑞西尼、曲妥珠单抗-美坦新偶联物(TDM-1),一型戈谢病、血管性血友病、多发性硬化症的药物等,这些药品中有不少都在先行区的医疗机构内多次多人使用。
      
      瑞普替尼的中美同步使用,只是“医疗特区”在特许政策下新药引进速度加快的一个案例。
      

      
      “医疗特区”
      
      瑞普替尼的快速落地,是多方合力推动的结果,首先是相关监管部门加快了审批速度。
      
      2019年8月,乐城先行区管理局成立之前,患者从提出申请到用上药械的时间,普遍在27天-180天。而现在所有的审批都变成了线上审批,乐城先行区管理局局长顾刚说,一年以前最少需要27天的流程,现在最快压缩到一天。
      
      实际上,瑞普替尼的用药审批,也只花了1天半的时间。
      
      除了监管机构,企业也是推动角色。瑞普替尼是美国Deciphera公司的产品,再鼎医药2019年6月与这家公司达成独家授权协议。根据协议,再鼎医药获得瑞普替尼在大中华区的独家开发和商业化权利,同时负责瑞普替尼在大中华区的临床开发。
      
      这款药由乐城特许药械采购商海南成美药业有限公司(下称“成美药业”)负责进口采购。特许引进政策之下,成美药业成立了新的部门,紧盯国外已经上市或即将上市的新药,除瑞普替尼外,还有20多款新药一直被“追踪”着。
      
      从新药落地整个流程来看,每一方的角色都不可或缺:临床医生对病人进行诊断,符合瑞普替尼临床使用适应症的,由鳌超级医院临床团队及药学部向监管审批部门提出该患者进口用药申请,获得批准后,医院委托成美药业采购。成美药业从进口药品生产厂指定渠道完成产品进口采购后药品到达保税仓,清关后将药品交付医院,由医院临床医疗团队完成患者用药治疗。
      
      除了中美同步使用,瑞普替尼还开创了首个申请患者带药离开先行区的历史。
      
      带药离开先行区不是最近才有的政策,但因为带多少、怎么带、带离时候怎么管之类的细则一直没有确定,所以尽管乐城先行区已经引进多个药品、器械,并且实行多例手术,但还没有一款药物真正带离先行区。
      
      2020年3月,海南省药监局颁布海南鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法,允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用。
      
      黄先生的第一个治疗周期是28天,因为瑞普替尼是首次用药,为了防范风险,赵曦和肿瘤内科、肿瘤外科各一位同事一起来到鳌超级医院,还配备了急危重抢救的医生作为二线备岗。
      
      “这个药是第一次在国内正式使用,推荐剂量是150mg,每日给药一次。瑞普替尼安全性良好,前期试验数据中显示150mg每日两次的给药也具有良好的安全性。而且我们团队对同为小分子TKI靶向抗肿瘤药物的常见不良反应有丰富的管理经验,因此对瑞普替尼的不良反应管理,我们有足够的信心。”赵曦表示。
      
      如果用药后情况良好,黄先生将可以带足一个疗程余下的药量回到海口。
      
      自贸港建设利好
      
      经济观察网了解到,在乐城先行区使用的药品和器械,因为关税和增值税的存在,普遍高出香港市场20%左右。
      
      6月1日,中共、国务院印发了海南自由贸易港建设总体方案,其中多项内容跟大健康领域直接相关,包括推动旅游与文化体育、健康医疗、养老养生等深度融合,探索建立与国际商业保险付费体系相衔接的商业性医疗保险服务等。
      
      自贸港建设给乐城的发展带来利好,顾刚表示,有希望把先行区所用的药品、医疗器械纳入清单,对关税和增值税进行大幅度降低,甚至减免。
      
      价格是对患者的利好,对企业的利好则是乐城先行区的真实世界数据应用。具体来说,境外已上市的新药、器械或许不再需要在国内做临床试验,而可以使用这些产品在乐城的真实世界数据向国家药监局申请上市,这极大缩短了国外新药、器械进入中国的周期。
      
      对患者,这是更快用上新药、器械的机会,也是更大的治愈的可能性;对企业来说,这是加快产品商业化进程、更快获得商业回报的“捷径”。
      
      鳌超级医院常务副院长方丕华介绍,目前包括瑞普替尼,还有鳌超级医院引进并使用的其他眼视光、耳科药械产品,在患者身上的实际使用情况将成为真实世界数据。
      
      再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡表示,陆续会有更多的患者到鳌乐城超级医院来治疗,数据会在系统上得到很好的收集,这些数据有望作为真实世界的数据,支持药物在中国的报批。
      
      已有的成功案例是,今年3月,美国艾尔建公司的“青光眼引流管”已通过真实世界数据路径获批,方丕华介绍,目前第二批真实世界数据试点的几个产品正在申报,另外还有十几个产品正在申报进入试点范围。
      
      7月28日,经济观察网在鳌超级医院看到瑞普替尼从出库到分药的过程,赵曦和其他医生对黄先生进行风险和其他事项告知后,黄先生服下了瑞普替尼。
      
      7月31日中午,经济观察网再次联系赵曦,他上午在海南省肿瘤医院做手术,下午去鳌超级医院查房。关于带药出院,他们正在准备申报资料。
      
      带离以后如何追溯患者用药情况?赵曦的团队专门安排了一位成员,负责跟进患者带离以后每天的用药情况,包括有没有发生并发症,进行登记和随访。
      
      
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